Новини BioMarin повертає позиції: Voxzogo продемонстрував високу ефективність за новим показанням 1 Червня, 2026 admin Цей успіх допоможе компанії відновитися після нещодавніх проблем із безпекою возоритиду та провалу іншого препарату.
Новини Tessera Therapeutics заявила про прорив у лікуванні серпоподібноклітинної анемії 25 Травня, 2026 admin Компанія використовує технологію, що поєднує CRISPR із зворотною транскриптазою для виправлення або заміни коротких ділянок генетичного коду.
Новини Kyowa Kirin відкалібрувала дозування Crysvita 21 Травня, 2026 admin Компанія отримала від FDA дозвіл на внесення змін до інструкції з використання свого орфанного препарату.
Новини iECURE намагається повторити успіх свого провідного кандидата 20 Травня, 2026 admin Експериментальна генна терапія, розроблена iECURE для немовлят з дефіцитом ОТК демонструє змішані результати
Новини EMA схвалило препарат Arrowhead Pharmaceuticals від важкої гіпертригліцеридемії 7 Травня, 2026 admin РНК-інтерферуючий препарат знижує синтез відомого чинника важкої гіпертригліцеридемії — аполіпопротеїну C-III.
Новини Intellia Therapeutics готує до реєстрації перший препарат генотерапії спадкового ангіоневротичного набряку 7 Травня, 2026 admin Intellia Therapeutics представила результати випробувань лонвогуран зиклумеран (lonvo-z) та його переваги над конкурентами
Новини Chiesi купує KalVista Pharma 4 Травня, 2026 admin Chiesi пропонує 27 доларів за акцію KalVista, що оцінює компанію приблизно в 1,9 мільярда доларів, і планує завершити поглинання у третьому кварталі поточного року.
Новини Нова надія при серпоподібноклітинній анемії: Novo Nordisk планує схвалити етавопіват 28 Квітня, 2026 admin Активатор піруваткінази R етавопіват також проходить клінічну перевірку як засіб лікування бета-таласемії.
Новини Neurocrine заплатить за Soleno та її унікальний препарат $2,9 мільярди 9 Квітня, 2026 admin Гіперфагія — це патологічне, невгамовне відчуття голоду, яке є головною особливістю синдрому Прадера-Віллі. Без належного лікування цей стан призводить до критичного ожиріння, діабету, серцево-судинних ускладнень і передчасної смерті.
Новини UCB схвалила в ЄС унікальний орфанний препарат 3 Квітня, 2026 admin Kygevvi (доксецитин + доксрібтимін) дозволено застосовувати для лікування пацієнтів, у яких симптоми хвороби проявилися у віці до 12 років.