Позначка: Орфанні препарати

Удар по амбіціях AstraZeneca: Wainua не пройшов опорне випробування при ATTR-кардіоміопатії

Акції AstraZeneca на Лондонській біржі впали на 9%, а на Нью-Йоркській фондовій біржі до відкриття торгів знизилися на 8%. Акції Ionis Pharmaceuticals перед стартом торгів у четвер теж просіли —…

Sanofi розширює застосування Nexviazyme на інфантильну форму хвороби Помпе

Компанія готується розширити застосування свого препарату проти хвороби Помпе — Nexviazyme, — який наразі на деяких ринках схвалено лише для пізньої форми цього рідкісного захворювання, аби охопити найкритичніших пацієнтів.

SonoThera трансформує розробку препаратів генотерапії ультразвуком

За словами співзасновника компанії доктора Кеннета Грінберга, їх підхід кардинально змінює правила гри. Замість спроб модифікувати віруси, які атакує наш імунітет, вчені застосували біофізику. Керована сонопорація робить генотерапію безпечною, точною…

Оптимізована терапія СМА: FDA визнало новий препарат Biogen революційним

Саланерсен, створений для терапії спінальної м'язової атрофії (СМА), має той самий механізм дії, що й блокбастер Spinraza, який застосовується для лікування спінальної м’язової атрофії роками.

Sanofi чекає на рішення FDA щодо препарату проти хвороби Гоше

Серія невдач підірвала надії Sanofi щодо того, що венглустат стане «конвеєром в одній таблетці» із безліччю показань для мільярдних продажів, тому тепер ринкові очікування від препарату суто при хворобі Гоше…

Otsuka Pharmaceutical прагне отримати повне схвалення Voyxact при IgA-нефропатії

Сібепренлімаб покликаний знижувати активність перебігу IgA-нефропатії - аутоімунного захворювання, якому притаманна надмірна продукція аномально галактозильованих молекул IgA1, що потім утворюють імунні комплекси з IgG і накопичуються в паренхімі нирок, п...

Agios Pharmaceuticals відмовилася від розробки тебапівату при мієлодиспластичному синдромі

Тебапіват – амбітна спроба біотехнологічної компанії розробити перший пероральний варіант лікування анемії, що виникає через неефективний еритропоез при мієлодиспластичному синдромі.