Sanofi розширює застосування Nexviazyme на інфантильну форму хвороби Помпе

Nexviazyme досягнув усіх первинних і вторинних кінцевих точок у дослідженні 3 фази Baby-COMET, що відкриває шлях до розширення показань препарату в США до кінця року. У ЄС його вже схвалено для обох форм захворювання — як пізньої, так і з раннім початком.

Читайте также: Військову медицину адаптують до нової реальності фронту: що змінюють у ЗСУ

Nexviazyme (авалглюкозидаза альфа), що на деяких ринках продається під назвою Nexviadyme, є ключовим драйвером зростання підрозділу рідкісних захворювань Sanofi. Торік його продажі збільшилися більш ніж на 21%, сягнувши €790 млн, тоді як збут старішого засобу проти хвороби Помпе, Myozyme/Lumizyme (алглюкозидаза альфа), скоротився на таку саму частку, до €519 млн. Здебільшого це зниження обумовлене переходом пацієнтів на Nexviazyme.

Обидва препарати є рекомбінантними версіями ферменту альфа-глюкозидази, дефіцит якого лежить в основі патогенезу хвороби Помпе: через нестачу цього ферменту накопичується до токсичного рівня глікоген, який ушкоджує мʼязові клітини. Nexviazyme розроблено так, щоб забезпечити ефективніший метаболізм глікогену.

Читайте также: МОЗ затвердило Уніфікований клінічний протокол меддопомоги при дерматофібросаркомі, що вибухає

Дитяча (інфантильна) форма хвороби Помпе — найтяжча й найшвидша за перебігом: симптоми зазвичай виникають в перші місяці життя, а сам фермент у таких пацієнтів майже повністю відсутній або вкрай дефіцитний. Її характерною ознакою є кардіоміопатія, яка може швидко призвести до серцевої недостатності й смерті. Пізня форма хвороби Помпе, навпаки, зазвичай має мʼякший перебіг і прогресує повільніше. Головна відмінність полягає в тому, що в таких пацієнтів кардіоміопатія зазвичай не розвивається. Пізня форма трапляється частіше й становить близько 85% усіх діагностованих випадків хвороби Помпе.

Частину пацієнтів з інфантильною формою у США вже лікують Nexviazyme поза межами затверджених показань, однак результати дослідження Baby-COMET та ймовірне розширення показань препарату додадуть упевненості лікарям і заохотять їх ширше застосовувати препарат в цій групі пацієнтів.

Читайте также: Популярний компоненті БАДів вкорочує чоловікам віку