Новини Denali отримала схвалення препарату для лікування синдрому Хантера, 30 Березня, 2026 admin Avlayah став першим продуктом, який працює на усунення неврологічних ускладнень синдрому Хантера.
Новини Roche відмовилася від подальшої розробки кандидата для лікування спінальної м’язової атрофії 25 Березня, 2026 admin Компанія сподівалася, що комбінування емугробарту з її іншим препаратом від СМА дозволить активно нарощувати м'язову масу у пацієнтів зі СМА.
Новини Rhythm Pharmaceuticals зазнала невдачі з орфанним препаратом Imcivree 23 Березня, 2026 admin Невдача трапилася напередодні рішення FDA щодо схвалення Imcivree для іншого показання — набутого гіпоталамічного ожиріння.
Новини PRG S&T і Sentynl Therapeutics розроблятимуть новий препарат від прогерії 20 Березня, 2026 admin Progerinin – пероральний препарат, який розробляється для патогенетичного лікування прогерії (синдрому Хатчінсона-Гілфорда).
Новини EMA відмовилося схвалити нові ліки проти синдрому Ретта та шизофренії 10 Березня, 2026 admin Ситуація з цими ліками підкреслює складність пошуку балансу між інноваціями та безпекою пацієнтів.
Новини Ascendis Pharma зареєструвала проривний препарат від ахондроплазії 4 Березня, 2026 admin Yuviwel — це проліки CNP з пролонгованим вивільненням, які відновлюють пригнічений FGFR3-сигналінг через активацію NPR-B → гальмування MAPK → нормалізація диференціації хондроцитів → прискорення кісткового росту.
Новини BioMarin припиняє виробництво та продаж проривного препарату від гемофілії 27 Лютого, 2026 admin BioMarin повністю відмовляється від Roctavian, виводячи відомий орфанний препарат з ринку.
Новини THX Pharma та Biocodex інвестують у лікування генетичних хвороб 24 Лютого, 2026 admin THX Pharma, відома також як Theranexus, та Biocodex уклали стратегічну ліцензійну угоду, яка може стати рятівним колом для тисяч пацієнтів із орфанними захворюваннями.
Новини Акції BridgeBio дорожчають після клінічних перемог препарату для лікування карликовості 23 Лютого, 2026 admin Фармкомпанія оприлюднила позитивні дані дослідження III фази з оцінки інфігратинібу при ахондроплазії — найпоширенішій формі карликовості, яка становить близько 70% усіх випадків карликовості з непропорційною статурою.
Новини Angitia Biopharmaceuticals спробує здолати кришталеву хворобу біспецифічними антитілами 17 Лютого, 2026 admin Компанія розробляє препарати для нарощування кісткової маси від кришталевої хвороби, яка супроводжується дистрофією кісткової тканини з перебудовою її структури.