Sanofi чекає на рішення FDA щодо препарату проти хвороби Гоше

Американський регулятор розпочав процедуру пріоритетного розгляду заявки на схвалення препарату, відомого як венглустат.

Читайте также: Otsuka Pharmaceutical прагне отримати повне схвалення Voyxact при IgA-нефропатії

Хвороба Гоше належить до лізосомних хвороб накопичення та опосередкована дефіцитом ферменту глюкоцереброзидази, що призводить до накопичення токсичних метаболітів в органах. При 3-му типі захворювання це накопичення часто проявляється симптомами з боку ЦНС, зокрема атаксією та когнітивними розладами.

В опорному клінічному дослідженні LEAP2MONO венглустат забезпечив статистично значуще покращення неврологічних симптомів за шкалами SARA та RBANS протягом 52 тижнів порівняно зі стандартними інфузіями ферменто-замісної терапії. Окрім цього, венглустат покращував інші прояви захворювання, окрім неврологічних.

Читайте также: В Україні затвердили клінічний протокол лікування карциноми з клітин Меркеля

У разі позитивного рішення FDA венглустат стане першим лікарським засобом для специфічного лікування пацієнтів із неврологічними ускладненнями, повʼязаними з хворобою Гоше 3-го типу.

Sanofi розробляла цей пероральний інгібітор глюкозилцерамідсинтази одночасно як засіб від кількох захворювань, патогенез яких пов’язаний з порушеннями метаболізму глікосфінголіпідів. Проте він не найкращим чином проявив себе у дослідженнях при аутосомно-домінантному полікістозі нирок, хворобі Паркінсона та хворобі Фабрі. 

Читайте также: МОЗ оновило номенклатуру товарів для потреб охорони здоров’я