Експериментальний олігонуклеотид від Biogen саланерсен (BIIB115) перейшов на новий рівень: американський регулятор надав йому позначку Breakthrough Therapy.Читайте также: Карнитин и энергетический обмен – почему организму нужна поддержкаАгентство прийняло рішення про зміну статусу препарату після перегляду попередніх клінічних даних випробування фази Ib, які вказують на здатність молекули забезпечити суттєве покращення стану пацієнтів зі СМА порівняно з уже наявними методами лікування цього рідкісного генетичного захворювання. У зазначеному дослідження спостерігалися діти (24 пацієнта віком від 6 місяців до 12 років), які раніше продемонстрували недостатню відповідь на генотерапію.Кандидат Biogen забезпечив зниження темпів нейродегенерації: через шість місяців після введення саланерсену було зафіксовано клінічно значуще зниження рівня біомаркера деструкції моторних нейронів, причому цей ефект стабільно утримувався протягом усього періоду подальшого спостереження. Також у дітей відзначалося виражене покращення моторних функцій. Загалом препарат переносився добре, а більшість зареєстрованих небажаних явищ мали легкий або помірний ступінь тяжкості.Читайте также: АМКУ посилив увагу до аптек після рекордного штрафу фармдистриб’юторамСаланерсен – антисенс-олігонуклеотид для інтратекального введення, який коригує сплайсинг пре-мРНК гена SMN2, що дозволяє збільшити синтез функціонального білка SMN. Завдяки застосуванню оновленої хімічної структури розробникам препарату вдалося досягти пролонгованої дії, яка забезпечує режим введення один раз на рік – це принципова різниця з блокбастером Biogen Spinraza, який потребує частішого введення і тому здає ринкові позиції конкурентам.Читайте также: МОЗ, профспілки та роботодавці відновили роботу над Галузевою угодою в охороні здоров’я Навігація записівАМКУ посилив увагу до аптек після рекордного штрафу фармдистриб’юторам