Agios Pharmaceuticals відмовилася від розробки тебапівату при мієлодиспластичному синдромі

Активатор піруваткінази нового покоління провалив дослідження при злоякісному гематологічному захворюванні, хоча компанія ще має шанс схвалити його для лікування серпоподібноклітинної анемії

Читайте также: Бывший Муж Веры Дорофеевой: подробности биографии и жизни

Експериментальний активатор піруваткінази нового покоління від Agios Pharmaceuticals не зміг продемонструвати ефективність у клінічному дослідженні фази 2b при рідкісних типах раку крові.

Компанія оцінювала різні дози перорального препарату з режимом застосування один раз на добу, в рамках 24-тижневого випробування за участю 65 пацієнтів із мієлодиспластичними синдромами низького ризику. Тебапівату не вдалося досягти первинної кінцевої точки – суттєво зменшити кількість пацієнтів, які змогли обходитися без гемотрансфузій протягом восьми тижнів поспіль.

Представники Agios Pharmaceuticals зазначили, що хоча тебапіват добре переносився та демонстрував ознаки ефективності, брак реальної клінічної користі змушує компанію повністю припинити розробку кандидата за цим показанням.

Примітно, що у 2023 році в випробування фази 2a тебапіват виглядав досить перспективно завдяки значному зниженню потреби у переливаннях крові при мієлодиспластичному синдромі.

Читайте также: Replimune спробує схвалити свій онколітичний вірус втретє

Попри останню невдачу, Agios Pharmaceuticals продовжує покладати великі надії на цей препарат як засіб лікування серпоподібноклітинної анемії, тож керівництво біофармацевтичної компанії не збирається повністю відмовлятися від молекули.

Як підкреслила головний медичний директор та керівник відділу досліджень і розробок Agios Pharmaceuticals Сара Гейенс, активація піруваткінази залишається клінічно доведеним та валідованим механізмом, а отримані результати лише підтверджують високу біологічну складність мієлодиспластичних синдромів та труднощі з пошуком пацієнтів, здатних найкраще відповісти на терапію.

Варто додати, що Agios Pharmaceuticals уже має схвалений активатор піруваткінази мітапіват, який продається під брендами Aqvesme та Pyrukynd. Мітапіват застосовується для лікування бета-таласемії та гемолітичної анемії у дорослих з дефіцитом піруваткінази. Компанія робила спроби розширити використання цього засобу на інші захворювання та популяції пацієнтів, але вони мали перемінний успіх.

Читайте также: Павло Зибров Первая Жена: подробности личной жизни и биографии