Tessera Therapeutics заявила про прорив у лікуванні серпоподібноклітинної анемії

На щорічній конференції Американського товариства генної та клітинної терапії (ASGCT) у Бостоні стартап представив вражаючі дані щодо ефективності своєї розробки.

Читайте также: Кирилл Буданов Национальность Родители: Биография, Личная жизнь и Карьера

Tessera Therapeutics – креатура Flagship Pioneering, яку очолює колишній очільник AbbVie Майкл Северіно – стала відома кілька років тому як розробник «спелчекера генів» in vivo. Її технологія дозволяє коригувати окремі нуклеотиди, видаляти або вставляти короткі послідовності ДНК, а також «перезаписувати» екзони або цілі гени. Такі препарати вводяться безпосередньо в організм за допомогою інфузії, що може докорінно змінити підхід до лікування серпоподібноклітинної анемії. Щоб ліки потрапляли саме в клітини крові, а не поглиналися печінкою (як це зазвичай трапляється з наночастинками), компанія оптимізувала транспортну доставку препарату.

Головною новиною на заході ASGCT стало те, що одноразова інфузія експериментального препарату компанії дозволила відредагувати мутантний ген гемоглобіну у 85% стовбурових клітин крові у мавп. Це майже втричі перевищує поріг у 30%, який, за словами вчених, є достатнім для досягнення стабільного терапевтичного ефекту.

Примітно, що лише два роки тому Tessera Therapeutics звітувала про корекцію лише 25% генів у модельних мишей після введення першої дози. Такий прогрес став результатом послідовної перевірки понад 900 версій технології «запису генів» та тестування десятків видів ліпідних наночастинок, необхідних для транспорту активної частини препарату.

На ринку вже є кілька варіантів лікування серпоподібноклітинної анемії, наприклад, Casgevy (Vertex/CRISPR Therapeutics) та Lyfgenia (Genetix), проте вони мають низку суттєвих недоліків – предусім, це складність процесу виготовлення та необхідність в попередній імунокомпроментації пацієнта «хімією». При цьому вартість такого лікування коливається від 2,2 до 3,1 мільйона доларів США.

Читайте также: Вакцинація проти кору захищає не лише від кору: кому потрібне щеплення

Підхід Tessera Therapeutics дозволяє оминути тривалий і дороговартісний етап лабораторної обробки клітин, як і виснажливої хіміотерапії. Це робить процес лікування швидшим, потенційно дешевшим і набагато привабливішим для пацієнтів.

Попри останній успіх, керівництво компанії поки не називає точних термінів запуску клінічних досліджень препарату, посилаючись на необхідність збору додаткових даних з безпеки. Хоча дані про стабільність ефекту у мавп уже сягають 19 місяців, наукова спільнота все ще має питання щодо токсичності високих доз наночастинок, необхідних для досягнення такого вражаючого терапевтичного результату.

Основний конкурент Tessera Therapeutics – китайська компанія YolTech Therapeutics – вже почала тестувати схожу технологію на людях (при бета-таласемії). Проте американська компанія впевнена, що її рівні редагування найвищі серед усіх наявних розробок, що дає їй стратегічну перевагу.

Читайте также: Хантавірусні інфекції: як можна заразитися і хто в групі ризику