Нова надія при серпоподібноклітинній анемії: Novo Nordisk планує схвалити етавопіват

Данська компанія оголосила про намір подати реєстраційну заявку на етавопіват — інноваційний препарат, створений для лікування серпоподібноклітинної анемії.

Читайте также: Україна формує модель регулювання медичного канабісу з урахуванням міжнародного досвіду

Реєстраційне досьє ґрунтується на успішних результатах клінічного дослідження третьої фази HIBISCUS, де цей експериментальний пероральний активатор піруваткінази R (PKR) продемонстрував здатність суттєво полегшувати стан пацієнтів, які страждають від виснажливих симптомів цього рідкісного захворювання крові.

Основним досягненням етавопівату стало зниження частоти вазооклюзійних кризів — болісних загострень, що виникають внаслідок блокади судин деформованими еритроцитами. Застосування етавопівату дозволило зменшити річну кількість вазооклюзійних кризів на 27% порівняно з плацебо.

Крім того, препарат Novo Nordisk майже вдвічі подовжив час до першого нападу: в середньому цей час склав понад 38 тижнів проти 21 тижня у контрольній групі.

Також його застосування супроводжувалося значним покращення рівня гемоглобіну у майже половини учасників, що критично важливо для подолання хронічної анемії.

Читайте также: Как вовремя распознать и вылечить камни в желчном пузыре

На ринку пероральних засобів, розроблених для серпоподібноклітинної анемії, Novo Nordisk змагається з компанією Agios Pharmaceuticals, яка вже вивела на ринок власний активатор піруваткінази R (PKR) – мітапіват. Однак дані випробувань дають данському гіганту вагому перевагу: етавопіват не лише покращує гематологічні показники, а й прямо впливає на частоту больових нападів, чого не вдалося досягти конкурентному засобу. Додатковим бонусом також можна вважати схему застосування — лише одна таблетка на добу.

Novo Nordisk отримала права на етавопіват у 2022 році після поглинання компанії Forma Therapeutics. Офіційна подача документів на реєстрацію запланована на другу половину поточного року. Аналітики вже пророкують етавопівату статус блокбастера з потенційними продажами понад мільярд доларів на рік, оскільки він пропонує нове рішення для людей із обмеженими терапевтичними можливостями.

Наразі етавопіват також проходить клінічну перевірку як засіб лікування іншого рідкісного гематологічного розладу — бета-таласемії.

Читайте также: Елена Репина Личная Жизнь: подробности биографии и карьеры