МЗУ уклали трирічний договір на закупівлю ще одного препарату для пацієнтів із хворобою Фабрі

У держзакупівлях для пацієнтів із хворобою Фабрі з’явиться ще одна терапевтична опція. «Медичні закупівлі України» уклали трирічний договір керованого доступу на агалсидазу альфа — препарат ферментозамісної терапії, перші поставки якого очікуються у листопаді цього року.

Читайте также: Медевакуацію в ЗСУ посилять броньованим транспортом і засобами РЕБ

Чому це важливо для пацієнтів

Без належного лікування хвороба Фабрі неминуче призводить до тяжких ускладнень, зокрема:

• ниркової недостатності;
• серцевої недостатності;
• ранніх інсультів;
• скорочення тривалості життя;
• передчасної інвалідизації.

Основним методом лікування хвороби Фабрі є внутрішньовенна ферментозамісна терапія. Міжнародні клінічні настанови рекомендують її для уповільнення прогресування захворювання та запобігання незворотному ураженню органів.

Який препарат закуповуватимуть

Агалсидаза альфа є одним із препаратів для ферментозамісної терапії при хворобі Фабрі. Для її закупівлі МЗУ уклали договір керованого доступу строком на три роки. Перші поставки цього препарату в Україну очікуються у листопаді цього року.

Водночас із 2024 року МЗУ вже забезпечують пацієнтів із хворобою Фабрі іншим препаратом цієї групи — агалсидазою бета. Закупівля агалсидази альфа має розширити доступ до терапії та збільшити кількість пацієнтів, які можуть отримувати необхідне лікування.

Читайте также: Novartis зміцнює стосунки з Orionis Biosciences

За результатами клінічних досліджень, агалсидаза альфа та агалсидаза бета мають порівнянну ефективність і профіль безпеки. Обидва препарати розглядаються як рівноцінні варіанти ферментозамісної терапії.

Скільки пацієнтів можуть мати хворобу Фабрі

За міжнародними епідеміологічними дослідженнями, хвороба Фабрі трапляється з частотою від одного випадку на 40 тис. до одного випадку на 117 тис. населення. Однак діагностувати її складно: прояви захворювання різноманітні та часто неспецифічні.

За даними реєстраційного досьє препарату та висновком Державного експертного центру МОЗ з оцінки медичних технологій, в Україні фактично встановлено лише близько 3,3% від прогнозованої кількості випадків хвороби Фабрі. Розрахунок базувався на міжнародних епідеміологічних даних та статистиці захворюваності в країнах ЄС і США.

МЗУ використовують договори керованого доступу з 2022 року. За цим механізмом уже закупили понад 20 інноваційних препаратів для пацієнтів із тяжкими онкологічними та рідкісними захворюваннями. Серед них — препарати для лікування хвороб Гоше, Помпе і Фабрі, мукополісахаридозу, гемофілії та первинних імунодефіцитів.

Читайте также: Україна отримала 111 тис. доз вакцини проти поліомієліту для безоплатних щеплень дітей