Roche відмовилася від подальшої розробки кандидата для лікування спінальної м’язової атрофії

Фармкомпанія офіційно припинила розробку експериментального препарату під назвою емугробарт, який мав стати ще одним інноваційним варіантом терапії спінальної м’язової атрофії (СМА), а також плече-лопатково-лицевої м’язової дистрофії.

Читайте также: Коли минуло 4,5 години: тенектеплаза покращила результати після інсульту за межами стандартного терапевтичного вікна

Це рішення було прийняте після того, як результати клінічних досліджень показали відсутність стабільного покращення росту м’язів та рухових функцій у відповідних груп пацієнтів.

Roche вже поінформувала європейські групи з захисту прав пацієнтів про зупинку програми, визнавши, що ці новини є розчаруванням для спільноти СМА.

«Ми визнаємо, що ця новина розчарує спільноту СМА, але результати не продемонстрували достатнього рівня покращення мʼязового росту та моторних функцій для продовження вивчення препарату», – написав представник компанії.

Читайте также: Трендовий жіночий вібратор: топ 2026 року

Механізм дії емугробарту, розробленого японською дочірньою компанією Chugai Pharmaceutical, ґрунтувався на інгібуванні дії міостатину – білка, який у природних умовах обмежує ріст м’язової тканини та сприяє руйнуванню м’язових волокон. Препарат мав звʼязуватися з попередником міостатину, щоб утримувати його в неактивному стані. Roche розраховувала на те, що комбінування емугробарту з її іншим препаратом від СМА, Evrysdi, дозволить не лише підтримувати рівень розвитку моторних нейронів, а й активно нарощувати мʼязову масу.

Відмова від нового кандидату посилює позиції конкурентів Roche, зокрема компанії Scholar Rock з її апітегромабом. Аналітики зазначають, що апітегромаб випереджає розробки Roche на кілька років і розробляється у різних формах – для підшкірного введення та в\в інфузій. Очікується, що FDA може схвалити цей препарат вже цього року, що дає йому потенціал стати продуктом із багатомільярдними виторгами.

Читайте также: МОЗ ухвалило рішення щодо реєстрації та перереєстрації ліків