Розроблено проривний препарат від бічного аміотрофічного склерозу

Американська компанія QurAlis оголосила проміжні результати дослідження фази 1/2 ANQUR з оцінки QRL-201 — першого в своєму класі кандидата, створеного для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС). Дані обнадійливі, але неврологи інтерпретують їх обережно.

Читайте также: МОЗ оприлюднило дані опитування пацієнтів, які пройшли оцінювання повсякденного функціонування

QRL-201 — перша молекула, розроблена для відновлення експресії білка STATHMIN-2 (STMN2) у пацієнтів із БАС. Цей протеїн відіграє ключову роль у нейрональному відновленні, стабільності аксонів та іннервації мʼязів. У майже всіх пацієнтів із БАС спостерігається патологія, яка призводить до втрати STMN2.

Результати проміжного аналізу ANQUR вказують на численні позитивні сигнали: статистично значуще зниження фосфорильованого важкого ланцюгу нейрофіламенту (pNfH) у групі низької дози; тенденцію до уповільнення зниження за шкалою ALSFRS-R у пацієнтів зі спорадичним БАС, виражену тенденцію до покращення грубої моторики. При цьому препарат загалом добре переносився, більшість побічних ефектів були легкими або помірними

В апостеріорному аналізі, з якого прибрали пацієнтів із найвищими базовими рівнями легкого ланцюгу нейрофіламенту (асоційованими зі швидшим прогресуванням хвороби), спостерігалося статистично та клінічно значуще уповільнення зниження за ALSFRS-R через 6 місяців порівняно з плацебо.

Читайте также: Органическая натуральная косметика для сухой кожи: какие компоненты работают лучше всего

Проте у неврологів виникли сумніви щодо ANQUR, зокрема, їх знічує невеликий розмір вибірки, доза, а також те, що зміна біомаркерів не завжди транслюється в клінічно значущі покращення для пацієнтів.

Справді, БАС – показання, що має сумну історію розробки препаратів, які демонстрували позитивні сигнали в ранніх дослідженнях, але не підтверджувалися у великих реєстраційних випробуваннях. Чи стане QRL-201 винятком — покаже близьке майбутнє: QurAlis планує розпочати реєстраційне випробування QRL-201 у 2027 році

Паралельно компанія розробляє QRL-101 — селективний активатор калієвих каналів Kv7.2/7.3, який модифікує гіперзбудливість мотонейронів.

Читайте также: Радуцький: махінації з ЕСОЗ і «приписки» послуг мають бути покарані