Компанія BioMarin отримала вкрай необхідну перемогу: її провідний орфанний препарат суттєво покращив показники росту в межах дослідження пізньої фази у дітей із гіпохондроплазією — рідкісним генетичним захворюванням, що призводить до низькорослості.Читайте также: Перевірені новини України: рейтинг сайтів, де читатиVoxzogo (восоритид)є біологічним аналогом натрійуретичного пептиду типу С, який запобігає інгібуванню мінералізації хондроцитів, обумовленому мутацією гена FGFR3. У межах плацебо-контрольованого дослідження 3 фази CANOPY-HCH-3 восоритид збільшив річну швидкість росту пацієнтів на 2,33 сантиметра на рік. Експерти відзначили, що цей результат виявився значно вищим за показники, які восоритид демонстрував під час досліджень в умовах ахондроплазії — форми карликовості, для лікування якої Voxzogo було схвалено у листопаді 2021 року. Окрім швидкості росту, CANOPY-HCH-3 зафіксувало статистично значуще покращення розмаху рук — важливої вторинної кінцевої точки, яка має серйозне значення для пацієнтів.Читайте также: Дружина Буданова: биография, личная жизнь и профессиональный путьBioMarin планує оприлюднити детальні дані BioMarin на найближчому науковому конгресі та подати заявку на реєстрацію нового показання у третьому кварталі поточного року. На думку експертів ринку, висока ефективність Voxzogo мінімізує будь-які регуляторні ризики.Вихід на ринок гіпохондроплазії дозволить BioMarin ефективніше конкурувати з компанією Ascendis Pharma, яка у березні отримала від FDA схвалення конкурента Voxzogo – Yuviwel.Читайте также: Арнольд Шварценеггер Діти: подробности о семье и жизни потомков Навігація записівНацперелік основних лікарських засобів оновлюватимуть щонайменше раз на рік Від худоби до людини: у трьох країнах ЄС виявили нетипові випадки інфекційного захворювання