Запропоновано схему, що допоможе вилікувати діабет 1 типу

Мільйон інʼєкцій інсуліну протягом життя — прикра арифметика для пацієнта з діабетом 1 типу. Фахівці з США пропонують для таких людей нове рішення.

Читайте также: У Брюсселі обговорили можливості включення українських ліків до європейських ланцюгів постачання. До складу української делегації увійшла «Дарниця»

Нерозв’язні проблеми при діабеті 1 типу

Підшлункова залоза містить бета-клітини острівців Лангерганса — саме вони синтезують інсулін у відповідь на підвищення глюкози в крові. При діабеті 1 типу імунна система помилково ідентифікує ці клітини як чужорідні й методично їх знищує. Без бета-клітин організм втрачає здатність контролювати глікемію, тож людина стає залежною від зовнішнього інсуліну пожиттєво.

Трансплантація ендокринних клітин підшлункової залози теоретично може відновити функцію органу, та цей метод не підходить всім: донорських клітин катастрофічно не вистачає, а один пацієнт потребує матеріалу від 3-4 донорів, і навіть після вдалої пересадки імунітет продовжує атаки, тож нові клітини знищуються так само, як власні — пацієнти змушені все життя приймати імуносупресанти.

Двокомпонентна стратегія: клітини плюс охоронці

Співробітники Медичного університету Південної Кароліни пропонують елегантне двокрокове рішення. Перший крок, який це знімає проблему донорського дефіциту — виростити бета-клітини в лабораторії зі стовбурових клітин. Другий — захистити пересаджені клітини зсередини, не пригнічуючи весь імунітет.

Для цього вони вдалися до модифікації Т-регуляторних клітин (Treg) —підтипу імунних клітин, покликаних стримувати надмірні імунні реакції і захищати власні тканини від атаки. Проблема в тому, що звичайні Treg не знають, куди саме «іти» — вони курсують по організму без конкретної адреси. Дослідники вирішили цю проблему за допомогою химерних антигенних рецепторів (CAR) —технології, яку вже використовують для лікування раку (CAR-T-клітини). Біотехнологи устаткували Treg спеціальним рецептором, який розпізнає конкретний білок на поверхні бета-клітин. Принцип — замок і ключ: як тільки Treg знаходить бета-клітину за цим маркером, він «встає поряд» і подає імунній системі сигнал не атакувати її. Пересаджені бета-клітини отримують персональну охорону — точно адресовану і постійно присутню.

Якщо підхід спрацює, пацієнти зможуть обійтись без імуносупресантів — а це принципова різниця насамперед для дітей, яким такі ліки завдають особливо серйозної шкоди у довгостроковій перспективі.

Читайте также: Кабмін уточнив правила продажу ліків на АЗС

У попередніх дослідженнях на моделях мишей захисний ефект тривав до одного місяця — максимальний термін спостереження на цьому етапі. Новий грант у розмірі $1 млн від організації Breakthrough T1D дозволить дослідникам зʼясувати, як продовжити цей захист, чи потрібні повторні дози і як найефективніше доставляти клітини в організм.

Зрештою автори планують створити готовий уніфікований препарат, що поєднує інженерні Treg та лабораторні бета-клітини і може бути застосований у будь-кого з діабетом 1 типу, навіть у пацієнтів з мінімум власних бета-клітин.

Поки залишаються відкритими питання тривалості ефекту, безпеки та масштабованості виробництва. Але концептуально підхід виходить далеко за межі діабетології. Поєднання стовбурових клітин, генної інженерії та імунної регуляції — потенційна платформа для лікування будь-якого аутоімунного розладу, при якому імунна система знищує специфічний тип клітин.