Дослідники з Бостона розробили модифіковану версію інструменту CRISPR, яка в перспективі може стати ключем до лікування синдрому Дауна.Читайте также: Анджелина Джоли Супруг: Биография, Личная Жизнь и Влияние на КарьеруОсновна ідея полягає не у видаленні, а у «вимкненні» зайвої 21-ї хромосоми, тобто першопричини цього розладу.Оскільки на зазначеній хромосомі розташовані сотні генів і достеменно невідомо, які саме з них є найбільш патогенними, науковці вирішили діяти радикально — змусити замовкнути всю хромосому цілком.Для цього вони використали природний механізм: у жінок ген XIST автоматично блокує одну з двох X-хромосом. Головним викликом було вставити цей ген саме у зайву копію 21-ї хромосоми і повторити цю дію в якомога більшій кількості клітин.Читайте также: У НСЗУ пояснили, що означає сповіщення про перевищення підтримуючої дози лікарського засобу в е-рецептіОптимізований CRISPR дозволив підвищити ефективність інтеграції гена XIST у 30 разів порівняно зі стандартним методом редагування генів, а також дав можливість націлитися на конкретну копію хромосоми в клітинах.Хоча поки що новітня технологія перебуває на стадії лабораторних випробувань і не здатна вимикати зайву хромосому в усіх типах клітин, успішний доказ концепції відкриває шлях до розробки майбутньої терапії синдрому Дауна на клітинному рівні.Майбутні дослідження мають підтвердити, що такі модифікації не супроводжуються ризиком небажаних ефектів.Читайте также: Roche планує розширення використання свого препарату від вовчаку Навігація записівУ НСЗУ пояснили, що означає сповіщення про перевищення підтримуючої дози лікарського засобу в е-рецепті Понад 40% українців обирають вітчизняні ліки — дослідження