Agios Pharmaceuticals планує розширити показання мітапівату

Мітапіват, активатор піруваткінази R (PKR) – еритроцитарного ферменту, відповідального за гліколіз – вже схвалений в США як засіб лікування гемолітичної анемії у дорослих з дефіцитом піруваткінази.

Читайте также: МОЗ вперше впровадило протоколи лікування ускладнень цирозу печінки

За цим показанням мітапіват продається під брендом Pyrukynd, також він зареєстрований для терапії таласемії як Aqvesme.

Тепер Agios Pharmaceuticals планує подати заявку в FDA на схвалення мітапівату при серповидно-клітинній анемії за прискореною процедурою. Це рішення було прийнято після тривалих консультацій із американським регулятором попри неоднозначні результати клінічного дослідження 3 фази RISE UP, які раніше призвели до падіння вартості акцій компанії. Втім, на тлі новин про можливу реєстрацію мітапівату за ще одним показанням акції Agios Pharmaceuticals зросли на 20%, досягнувши позначки понад 34 долари.

Основна проблема дослідження RISE UP в тому, що мітапіват продемонстрував в ньому значне покращення рівня гемоглобіну у пацієнтів, проте не зміг суттєво знизити частоту вазооклюзійних кризів. Попри це, FDA рекомендувало компанії надати протокол підтверджувального клінічного дослідження, яке могло б стати основою для прискореного виходу препарату на ринок.

Читайте также: Перервірки на Полтавщині: найбільше порушень в рекламі — щодо медпослуг та ліків

Agios Pharmaceuticals вже вибрала нову первинну кінцеву точку для майбутнього випробування, яка відрізняється від тієї, що використовувалася в RISE UP.

Вихід на ринок серповидно-клітиної анемії може кардинально змінити фінансові прогнози компанії.

Окрім серповидно-клітиної анемії Agios Pharmaceuticals також оцінює мітапіват при інших рідкісних захворюваннях крові та в інших групах пацієнтів.

Читайте также: Медичний центр CMC MED: від теорії до практичних результатів