Ionis скасовує розробку кандидата від хвороби Альцгеймера при синдромі Дауна

Каліфорнійська біофармацевтична компанія повністю припинила програму розвитку ION269, що стало черговим розчаруванням для сімей пацієнтів, які мають підвищений ризик руйнівного нейродегенеративного захворювання.

Читайте также: Ліки за найвигіднішою ціною: як працює новий інструмент в е-рецепті

ION269 — експериментальний антисенс-олігонуклеотид, терапевтичний засіб, таргетований на РНК (RNA-targeted therapeutic, RTT), розроблений для зниження рівня амілоїдного білка-попередника (APP). Він представляє собою короткі синтетичні фрагменти ДНК, які звʼязуються з матричною РНК (мРНК) гена APP і запускають її деградацію, тим самим знижуючи продукцію небажаного протеїну. Це особливо актуально для людей із синдромом Дауна: вони мають зайву копію 21-ї хромосоми, на якій розташований ген APP, що призводить до надмірного синтезу APP і раннього накопичення амілоїдних бляшок у мозку.

Днями Ionis Pharmaceuticals завершила дослідження фази 1 з оцінки безпеки ION269 та виключила його зі свого портфеля розробок, що підтвердив представник компанії виданню Fierce Biotech. Згідно з його поясненням, рішення було ухвалене на основі кількох факторів, зокрема повільного набору учасників, і не повʼязане з побоюваннями щодо безпеки самого кандидата – після старту в грудні 2024го в це випробування вдалося залучити лише одного пацієнта.

При цьому, за статистикою, хвороба Альцгеймера розвивається з віком у понад половини людей із синдромом Дауна – характерні скупчення амілоїду і тау-білків формуються в їхньому мозку вже до 40 років.

Читайте также: В Україні запускають нові проєкти безбар’єрності для ветеранів, дітей та людей з інвалідністю

Після скасування програми розвитку ION269 Ionis Pharmaceuticals зосередиться на інших «високопотенційних програмах» у своєму неврологічному портфелі, зокрема на препараті для етіоропного лікування синдрому Ангельмана.